génica

ABC de la terapia génica

La terapia génica corrige el defecto en las células del mismo sujeto enfermo. Por GANAR SALUD

Aproximadamente 70% de los afectados por enfermedades congénitas -monogénicas, que pueden ser tratados con trasplantes de células madre de cordón umbilical (TCPH) o de la médula ósea (TAMO) de un sujeto sano, no tienen un donador “ideal” en cuanto a compatibilidad. Esto genera que frecuentemente se recurra a otras fuentes de células, con menor compatibilidad.

Desde hace unos años, en pocos centros altamente especializados, la terapia génica ofrece una opción de tratamiento en estos pacientes, con ventajas considerables comparado con el trasplante de células madre (TCPH) o (TAMO).

La terapia génica es un tratamiento que consiste en extraer las células “madre” defectuosas del sujeto enfermo, corregirlas en un laboratorio mediante la inserción del gen sin defectos, y posteriormente, reintroducir estas células corregidas, para que a su vez reemplacen las células defectuosas y curen al sujeto.

A diferencia de los trasplantes con células madre de cordón umbilical o de médula ósea, la terapia génica corrige el defecto en las células del mismo sujeto enfermo, lo que exenta la necesidad de un donador compatible y no existe riesgo al rechazo, ya que el organismo las reconoce como propias y las acepta sin problema.

Los estudios más recientes han demostrado la eficacia y seguridad de la terapia génica y existen publicados más de 416 estudios clínicos alrededor del mundo. Su potencial es enorme, más de 6,000 enfermedades monogénicas, al menos en teoría, son susceptibles de ser tratadas por este tipo de terapia.

 Desde principios de este 2015, la Fundación Mexicana para Niñas y Niños con Inmunodeficiencias Primarias (FUMENI) ha iniciado una campaña estratégica para que a finales del año 2019, México tenga acceso a la terapia génica, el desarrollo incluirá actividades asistenciales, de investigación y docencia de vanguardia, que colocarán a México en el liderazgo Latinoamericano y en competitividad de clase mundial.

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